Si tratta di Glybera (alipogene tiparvovec), il trattamento sviluppato da uniQuire per il trattamento dei pazienti affetti da deficit di lipoproteina lipasi (LPLD, anche noto come iperchilomicronemia familiare). La commissione Europea ha dato il via libera per l’uso commerciale del primo farmaco che corregge un difetto genetico. Il medicinale si chiama Glybera e ha la sua applicazione per la terapia di una malattia rara nella quale il malato non ha un enzima che permette di digerire i grassi. Secondo quanto dichiarato dall’azienda, il farmaco verrà lanciato in Europa nella seconda metà del prossimo anno. Nel frattempo l’azienda sta lavorando con le autorità regolatorie europee per concordare le politiche di rimborso. Il costo del farmaco, in questo caso sarà dell’ordine di 250mila euro/anno per cinque anni per un totale di oltre un milione di dollari.
In uno o due soggetti su un milione il gene che codifica l’enzima non funziona e costringe il paziente ad una dieta con appena il 20% dei grassi necessari. Nei casi più gravi, per cui è stato approvato, i pazienti soffrono di pancreatiti ricorrenti.
Grazie all’approvazione del Glybera, i pazienti affetti da LPLD possono, per la prima volta, contare su un trattamento medico per questa patologia, tanto grave quanto complessa, ha affermato il professor John Kastelein del Dipartimento di Medicina Vascolare presso l’Academic Medical Center dell’Università di Amsterdam, nei Paesi Bassi. Il deficit della lipoproteina lipasi provoca attacchi ricorrenti di pancreatite acuta, e in molti pazienti determina l’insorgenza precoce di diabete e di complicanze cardiovascolari. Questa terapia inciderà notevolmente e in maniera positiva sulla vita di questi pazienti, che fino ad oggi potevano solo attenersi ad una dieta rigorosa per limitare la quantità di grassi ingerita. Contribuendo a normalizzare il metabolismo dei globuli di grasso, Glybera impedisce l’infiammazione del pancreas ed evita quindi il dolore, le patologie correlate e, se somministrato abbastanza precocemente, anche le co-morbilità associate”.
L’approvazione prevede che i pazienti vengano trattati con Glybera in centri d’eccellenza dedicati e da medici appositamente formati.
Glybera è indicato per il trattamento di pazienti adulti affetti da deficit familiare della lipoproteina lipasi (LPLD) che soffrono di attacchi di pancreatite gravi o ricorrenti, nonostante una dieta rigorosa a basso tenore di grassi. La diagnosi di LPLD deve essere confermata da un test genetico. Questo farmaco va somministrato esclusivamente ai pazienti con livelli rilevabili di proteina LPL.
La reazione avversa più comunemente riferita è il dolore alle estremità, che colpisce circa un terzo dei pazienti. Dati l’esiguo numero di pazienti e la dimensione delle coorti, le reazioni avverse osservate non forniscono un quadro completo circa la natura e la frequenza di tali eventi.
L'approvazione prevede che i pazienti vengano trattati con alipogene tiparvovec in centri d'eccellenza dedicati e da medici appositamente formati. UniQure istituirà anche un registro dei pazienti per migliorare ulteriormente la comprensione di questa patologia devastante, in merito alla quale non si svolgono abbastanza ricerche, e sugli effetti del trattamento a base di alipogene tiparvovec. L'autorizzazione all'immissione in commercio riguarda tutti i 27 Paesi membri dell'Unione Europea; uniQure sta preparando la richiesta per l'approvazione da parte delle autorità normative degli Stati Uniti, del Canada e di altri mercati.
